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? ? ?由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)主辦的“創(chuàng)新為媒 共話罕病” ——罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂 將于8月29日 舉辦，本期主題：關(guān)注“兒童腫瘤之王”——神經(jīng)母細(xì)胞瘤。 ??

? ???神經(jīng)母細(xì)胞瘤(Neuroblastoma，NB)是由身體多個(gè)部位的未成熟神經(jīng)細(xì)胞發(fā)展而來的一種兒童惡性實(shí)體腫瘤。該腫瘤是兒童最常見的顱外惡性實(shí)體腫瘤。其發(fā)病部位最常見腎上腺，在其他有神經(jīng)細(xì)胞存在的部位如腹部、胸部、頸部等靠近脊柱的部位也常發(fā)生。該腫瘤常見于學(xué)齡前兒童(≤5歲)，具體發(fā)病機(jī)制不詳。根據(jù)相關(guān)文獻(xiàn)，中國神經(jīng)母細(xì)胞瘤的發(fā)病率低至1.01/10萬(0～14歲兒童)，極為罕見。在2023年國家公布的《第二批罕見病目錄》，神經(jīng)母細(xì)胞瘤被正式納入。

? ??神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床表現(xiàn)及預(yù)后具有高度異質(zhì)性，低中危患者預(yù)后較好，高?；颊呒词菇邮芑?、放療、手術(shù)、造血干細(xì)胞移植等多種方法的綜合治療，5年生存率仍低于50%，復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤5年生存率僅約20%，嚴(yán)重影響患者生命質(zhì)量，被稱為“兒童腫瘤之王”。

? ? ?針對神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的治療，目前主要通過手術(shù)、放化療、靶向藥物、免疫藥物等進(jìn)行控制。但復(fù)發(fā)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，一直是臨床治療的難點(diǎn)。目前，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)療政策支持下，用于降低成人和兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤（HRNB）患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的創(chuàng)新藥依氟鳥氨酸片在樂城可以實(shí)現(xiàn)患者可及。 據(jù)了解，已經(jīng)有多位患者成功在樂城用上該治療藥物，為生命健康平添一份保障。

? ? ?罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂重點(diǎn)聚焦國內(nèi)罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新醫(yī)藥相關(guān)政策，疾病診療進(jìn)展，前沿醫(yī)學(xué)，患者組織連接等話題，共同探討推動(dòng)中國罕見病工作的開展，更好地以創(chuàng)新型的服務(wù)模式為中國罕見病群體提供健康保障。

? ? ?本期活動(dòng)，我們將特別邀請國內(nèi)兒童腫瘤領(lǐng)域相關(guān)的權(quán)威專家就神經(jīng)母細(xì)胞瘤的診斷與治療，創(chuàng)新藥物的臨床應(yīng)用等內(nèi)容展開主題分享，為公眾科普罕見病知識，介紹前沿治療方案，共同推動(dòng)該病群內(nèi)國內(nèi)診療水平的提升，讓患者獲得更好生活質(zhì)量。

? ? ?本次活動(dòng)將在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、樂城管理局視頻號平臺同步進(jìn)行直播。

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? ? ?參與方式： 請搜索并關(guān)注北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)公眾號直播公告或“樂成先行區(qū)管理局發(fā)布”視頻號進(jìn)行直播觀看。